Tinjauan Prioritas Hibah FDA ke Deramiocel untuk Kardiomiopati DMD

Itu Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) telah menerima aplikasi lisensi biologi (BLA) untuk deramiocel, terapi sel investigasi yang ditargetkan untuk pengobatan Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Kardiomiopati.¹

Diumumkan oleh Capricor Therapeutics, Inc. pada tanggal 4 Maret 2025, Deramiocel telah diberikan tinjauan prioritas, dengan Tindakan Tindakan Biaya Pengguna Obat (PDUFA) yang ditugaskan pada tanggal 31 Agustus 2025. Capricor mengumumkan bahwa agen pengatur belum menentukan apakah rapat komite advisori diperlukan untuk BLA.

“Kami sangat senang mengumumkan penerimaan BLA kami yang membawa kami selangkah lebih dekat untuk memberikan perawatan di kelas pertama ini untuk Duchenne-Cardiomyopathy, suatu kondisi yang tidak ada terapi yang disetujui,” kata Linda Marban, PhD, Chief Executive Officer of Capricor.¹ “Jika aplikasi kami berhasil, kami berharap Deramiocel menjadi pengobatan seumur hidup, diberikan triwulanan, dengan potensi untuk diadopsi secara luas di seluruh landsape pengobatan DMD-cardiomyopathy.”

Gangguan genetik yang ditentukan oleh pelemahan progresif dan peradangan kronis pada otot kerangka, jantung, dan pernapasan, individu dengan kematian DMD mengalami median pada median usia 30 tahun. Diperkirakan terjadi pada satu di setiap 3500 kelahiran pria dengan populasi 15.000-20.000 yang diperkirakan di AS.²

Gangguan produksi fungsi distrofin dalam sel otot dapat sangat merusak dan menyebabkan kematian sel otot – untuk pasien dengan DMD, sel otot jantung semakin mati dan digantikan oleh jaringan parut. Kardiomiopati dapat berkembang menjadi gagal jantung, penyebab utama kematian bagi individu dengan DMD.

Dengan pilihan pengobatan yang terbatas, deramiocel bisa menjadi terapi kelas satu untuk DMD-cardiomyopathy, menunggu persetujuan FDA.¹

“Deramiocel telah menunjukkan dalam beberapa uji klinis atenuasi DMD-kardiomiopati, yang saat ini merupakan salah satu penyebab utama kematian pada mereka yang memiliki DMD,” kata Craig McDonald, MD, seorang profesor dan ketua Departemen Kedokteran Fisik dan Rehabilitasi di Universitas California, Davis.¹ “Berdasarkan totalitas data keamanan dan kemanjuran yang ditunjukkan oleh Deramiocel, persetujuan potensial ini menawarkan kepada pasien terapi kelas satu untuk DMD-cardiomyopathy.”

Pengajuan BLA Capricor didukung oleh data jantung yang ada dari uji coba fase 2 Hope-2 dan Hope-2 open-label, dibandingkan dengan data riwayat alami dari dataset yang didanai FDA tentang implikasi kardiomiopati DMD dan potensi biomarker perkembangan penyakit.

Percobaan Hope-2 menugaskan 8 pasien pria dengan DMD untuk deramiocel dan 12 untuk kelompok plasebo, dengan 6 pasien tidak acak karena kegagalan skrining. Penilaian MRI jantung dalam Hope-2 menunjukkan fungsi jantung dan peningkatan struktur dengan pengobatan deramiocel.³

Dibandingkan dengan plasebo, deramiocel meningkatkan perubahan peringkat dalam fraksi ejeksi ventrikel kiri (LVEF), dengan perbedaan yang signifikan secara statistik dalam peringkat persentil 45,7 (95% CI, 19,1-72.2). Titik akhir struktur MRI jantung eksplorasi lainnya juga mengungkapkan perbaikan dengan deramiocel, dibandingkan dengan plasebo, termasuk pengurangan dalam sistolik ventrikel kiri yang diindeks (LVEV) dan volume end-diastolik (LVEDV).

Dalam Studi Ekstensi Label Open-2 Hope-2, Deramiocel terus meningkatkan langkah-langkah jantung. Peningkatan fungsi jantung yang lebih tinggi diidentifikasi pada pasien dengan EFS yang lebih tinggi (> 45%) pada akhir uji coba Hope-2, dengan peningkatan +3,0% dalam LVEF dan –5.1 dan –10,0 mL/m2 berkurang masing-masing di LVESC dan LVEDV yang diindeks, masing-masing, pada titik waktu 3 tahun.⁴

Pada Januari 2022, Capricor dan Nippon Shinyaku menyetujui distribusi eksklusif untuk Deramiocel di pasar AS. Anak perusahaan dari Nippon Shinyaku, NS Pharma Inc., diumumkan secara eksklusif bertanggung jawab atas komersialisasi dan distribusi deramiocel di AS.

“Deramiocel memiliki potensi untuk mengatasi kebutuhan medis yang jelas dan tidak terpenuhi untuk pasien yang didiagnosis dengan DMD,” kata Yukiteru Sugiyama, PhD, presiden NS Pharma.⁵ “Kami sangat senang dengan kemungkinan membawa pilihan perawatan tambahan dan memperbarui harapan bagi keluarga dari komunitas penyakit langka.”

Referensi

1. Capricor Therapeutics mengumumkan penerimaan FDA dan tinjauan prioritas aplikasi lisensi biologi untuk deramiocel untuk mengobati distrofi otot Duchenne. Capricor Therapeutics, Inc. 4 Maret 2025. Diakses 10 Maret 2025. https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/305/capricor-therapeutics-announces-fda-cepceptance-and priority.

2. Venugopal V, Pavlakis S. Duchenne Distrofi otot. [Updated 2023 Jul 10]. Dalam: Statpearls [Internet]. Treasure Island (FL): Statpearls Publishing; 2025 Jan-. Tersedia dari: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk482346/

3. McDonald CM, Marbán E, Hendrix S, dkk. Terapi sel yang diturunkan kardiosfer intravena berulang pada distrofi otot Duchenne tahap akhir (Hope-2): multisenter, acak, double-blind, terkontrol plasebo, fase 2 percobaan. Lanset. 2022; 399 (10329): 1049-1058. doi: 10.1016/s0140-6736 (22) 00012-5

4. Capricor Therapeutics mengumumkan manfaat jangka panjang dari deramiocel (CAP-1002) baik dalam otot rangka dan fungsi jantung dalam studi Hope-2 Ole pada distrofi otot Duchenne. Capricor Therapeutics, Inc. 28 Juni 2024. Diakses 10 Maret 2025. https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/284/capricor-therapeutics-announcing-long-fig-terfit-of.

5. Sultan K. FDA menerima aplikasi lisensi biologi untuk perawatan kardiomiopati distrofi otot Duchenne. Nspharma. 6 Maret 2025. Diakses 10 Maret 2025. https://www.nspharma.com/fda-cepcepts-biologics-license-application-for-duchenne-muscular-dystrophy-cardiomyopathy-treatment/.