FDA menyetujui Revakinagene Taroretcel (Encelto) untuk Mactel

Itu Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) telah menyetujui Revakinagene Taroretcel-Lwey (Encelto), yang sebelumnya dikenal sebagai NT-501, untuk pengobatan Makula Telangiectasia Tipe 2 (Mactel).¹

Diumumkan oleh Neurotech Pharmaceuticals, pada 6 Maret 2025, persetujuan ini menandai pengobatan yang disetujui FDA pertama dan satu -satunya untuk Mactel, penyakit neurodegeneratif retina yang dapat menyebabkan kehilangan penglihatan yang progresif dan ireversibel.

“Saya telah melihat dampak yang dapat dimiliki Mactel pada pasien dan kualitas hidup mereka,” kata Charles C. Wykoff, MD, PhD, konsultan retina Texas.¹ “Sekarang dengan pengobatan yang disetujui FDA, saya yakin bahwa Encelto akan dapat memperlambat perkembangan penyakit yang secara bermakna bagi banyak pasien yang terkena mactel, memungkinkan mereka kesempatan untuk mempertahankan visi yang lebih fungsional dari waktu ke waktu.”

Penyakit neurodegeneratif bilateral, mactel ditandai dengan degenerasi retina lokal, yang mengarah pada kehilangan penglihatan dan perubahan sekunder pada pembuluh darah retina. Sifatnya secara bertahap progresif dapat memengaruhi kualitas hidup pasien dengan mengganggu penglihatan yang jauh dan dekat.²

Revakinagene Tororetcel dirancang oleh Neurotech untuk memberikan dosis terapi kontinu dari faktor neurotrofik ciliary (CNTF) ke retina menggunakan teknologi terapi sel yang dienkapsulasi perusahaan (ECT). Platform ini adalah sistem terapi gen berbasis sel yang dirancang untuk pengiriman protein terapeutik yang berkelanjutan, terdiri dari kapsul kecil yang mengandung sel-sel retina epitel (RPE) allogenik yang direkayasa secara genetik untuk pengobatan yang ditargetkan.³

Setelah implantasi bedah, Neurotech menunjukkan membran eksterior semi-permeabel memungkinkan nutrisi penting untuk masuk dan protein terapeutik untuk melakukan perjalanan ke retina. Membran eksteriornya dapat melindungi sel -sel RPE yang dienkapsulasi dari sistem kekebalan tubuh inang, memungkinkan untuk kelangsungan hidup dan fungsionalitas yang berkelanjutan.

Ditargetkan untuk memperlambat perkembangan penyakit, pengajuan dan persetujuan didasarkan pada hasil positif setelah implantasi dalam dua uji fase 3. Data penting ini menunjukkan revakinagene tororetcel secara signifikan menghentikan hilangnya fotoreseptor makula pada pasien dengan mactel selama 24 bulan.¹

“Ini adalah momen bersejarah bagi komunitas Mactel, karena Encelto menjadi pengobatan yang disetujui FDA pertama untuk penyakit yang mengancam penglihatan ini,” kata Thomas M. Aaberg Jr, MD, kepala petugas medis Neurotech.¹ “Bagi mereka yang telah terpengaruh oleh Mactel dan untuk semua yang telah mendukung perjalanan ini, hari ini kami menantikan masa depan di mana kehilangan penglihatan dari Mactel dapat diperlambat.”

Dalam pengumuman mereka, Neurotech menunjukkan bahwa Revakinagene Taroretcel diharapkan tersedia di Amerika Serikat untuk pasien dengan Mactel yang dimulai pada Juni 2025.¹

“Hari ini menandai tonggak sejarah yang luar biasa bagi pasien, komunitas retina, dan neurotech,” kata Richard Small, kepala eksekutif Neurotech.¹ “Saya ingin mengucapkan terima kasih kepada peserta studi klinis, peneliti klinis dan tim mereka, dan seluruh organisasi neurotekhan yang telah membantu mewujudkannya.”

Referensi

1. Neurotech’s Encelto (TM) (Revakinagene Taroretcel-Lwey) yang disetujui oleh FDA untuk pengobatan telangiectasia tipe 2 makula (Mactel). Neurotech. 6 Maret 2025. Diakses 6 Maret 2025. https://www.neurotechpharmaceuticals.com/neurotechs-enceltotm-revakinagene-taroretcel-lwey-mroved-by-the-fda-for-teatment-of-telangiectia-type-2-mactel//.

2. Kedarisetti KC, Narayanan R, Stewart MW, Reddy Gurram N, Khanani AM. Macular Telangiectasia Tipe 2: Tinjauan Komprehensif. Clin Ophthalmol. 2022; 16: 3297-3309. Diterbitkan 2022 10 Okt. Doi: 10.2147/opth.s373538

3. Terapi sel yang dienkapsulasi: Sains & Teknologi. Neurotech. 14 Januari 2025. Diakses 6 Maret 2025. https://www.neurotechpharmaceuticals.com/science-technology/.